Categories

Entrada publicada a:

dijous, 15 de març de 2012

Un nou tractament redueix molt més que qualsevol altre els símptomes de la mielofibrosi

Dr. Francisco Cervantes
La mielofibrosi és una malaltia poc freqüent que apareix de forma espontània a les cèl·lules progenitores de la medul·la òssia. El 2005 es va descobrir que el 60% dels pacients presenten una mutació adquirida del gen JAK2 en les cèl·lules sanguínies. La malaltia es caracteritza perquè la medul·la es va substituint progressivament per una fibrosi que impedeix la correcta producció de cèl·lules de la sang. Això comporta símptomes heterogenis que afecten notablement la qualitat de vida de les persones que la pateixen, fonamentalment anèmia, pèrdua de pes, sudoració desmesurada que s’accentua a la nit i molèsties abdominals derivades de la hipertròfia de la melsa. A més, en alguns casos la mielofibrosi pot evolucionar a leucèmia aguda. Un article publicat a New England Journal of Medicine (NEJM) compara el millor tractament disponible fins al moment per a la mielofibrosi amb ruxolitinib, una nova teràpia que ha demostrat ser molt més efectiva. El Dr. Francisco Cervantes, metge del Servei d’Hematologia de l’Hospital Clínic i responsable de l’equip d’Hemato-Oncologia de l’Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS), és un dels autors del treball que canviarà el tractament d’aquesta malaltia .

L’article aparegut en NEJM recull els resultats d’un estudi internacional en què 219 pacients amb Mielofibrosi d’alt risc o risc intermig-2 van rebre de manera aleatoritzada ruxolitinib o el tractament convencional que es va considerar més adequat segons la simptomatologia del pacient. Ruxolitinib és un inhibidor de JAK2 d’administració oral. El tractament alternatiu va ser, en la majoria dels casos, hidroxiurea, un quimioteràpic oral. El Dr. Francisco Cervantes va incloure pacients en l’estudi, a més de participar activament en el seu disseny i en la redacció de l’article. També és l’autor principal de la classificació internacional de la malaltia, en què es basa la estratificació dels pacients i que s’utilitza actualment a nivell mundial.

La melsa participa en l’hemopoesi durant el desenvolupament fetal. En pacients amb mielofibrosi la fabricació de cèl·lules de la sang va desapareixent de la medul·la òssia a causa de la fibrosi i, de manera secundària, la melsa es va engrandint de forma progressiva fins a arribar a diversos quilos de pes (el que es coneix amb el terme mèdic esplenomegàlia), la qual cosa ocasiona importants molèsties a l’abdomen. A més, l’anèmia, la pèrdua de pes i la sudoració profusa també afecten de forma important el dia a dia dels pacients amb mielofibrosi. La curació d’aquesta malaltia només es pot aconseguir mitjançant un trasplantament de moll d’os. No obstant, aquesta opció comporta riscos importants, incloent una mortalitat del 35%, per això es planteja únicament en pacients relativament joves i amb malaltia d’alt risc (és a dir, amb una esperança de vida curta). Per tant, és important disposar d’un tractament pal·liatiu que faci desaparèixer o millori els símptomes de la malaltia.

Els resultats de l’estudi demostren que ruxolitinib va ser notablement més efectiu en reduir la esplenomegàlia i els símptomes generals deguts a la mielofibrosi (fonamentalment, la sudoració profusa i la pèrdua de pes) que el tractament convencional i que l’efecte beneficiós de ruxolitinib va ser durador. En canvi, poques vegades va millorar l’anèmia. Si bé ruxolitinib no té potencial curatiu de la mielofibrosi, el seu intens efecte pal·liatiu i la durabilitat del mateix han motivat l’aprovació del fàrmac per la Food and Drug Administration (FDA) americana per al tractament de la mielofibrosi d’alt risc o risc intermig-2 amb esplenomegàlia, situació per la que fins ara existien pocs tractaments i d’escassa eficàcia. El fàrmac es troba en procés d’aprovació per part de l’European Medicines Agency (EMA).

Comparteix aquesta entrada

  • del.icio.us
  • Facebook
  • Google
  • E-mail this story to a friend!
  • LinkedIn
  • Technorati
  • TwitThis
  • Meneame
  • StumbleUpon

Els comentaris estan tancats.